WFH-Forschungsergebnisse deuten auf höhere weltweite Hämophilie-Prävalenz hin

Die World Federation of Hemophilia (WFH) gab kürzlich die Veröffentlichung einer neuen Studie über die weltweite Prävalenz der Hämophilie bekannt, deren Ergebnisse auf eine Zahl hindeuten, die deutlich über den bisherigen Schätzungen liegt. Die Ergebnisse dieser aufschlussreichen Studie wurden in den Annals of Internal Medicine veröffentlicht.

Die WFH hat erkannt, dass ein klareres Verständnis der Hämophilieprävalenz die Bemühungen zur Verbesserung der Gesundheitsversorgung und der Lebensqualität der Patienten weltweit nur verstärken kann. Sie hat daher einen Aufruf zum Handeln veröffentlicht, der schließlich Forscher der McMaster University, der North Carolina State University, der Universität Aix-Marseille und der Universität Sheffield dazu veranlasste, eine Meta-Analyse der Registerdaten in Ländern mit umfassenden Patientenregistern durchzuführen. Dazu gehörten Australien, Kanada, Frankreich, Italien, Neuseeland und das Vereinigte Königreich. Die Forscher, die in Zusammenarbeit mit dem Data and Demographics Committee (DDC) der WFH arbeiteten, ermittelten eine Prävalenz pro 100.000 Männer von 17 für alle Schweregrade der Hämophilie A, 6 für schwere Hämophilie A, 4 für alle Schweregrade der Hämophilie B und 1 für schwere Hämophilie B.

In der Studie wurde erstmals auch die Prävalenz der Hämophilie bei der Geburt geschätzt, d. h. die Zahl der Hämophilie-Patienten pro 100.000 männliche Geburten. Die Analyse der Forscher ergab, dass die Prävalenz bei der Geburt pro 100 000 Männer 25 für alle Schweregrade der Hämophilie A, 10 für die schwere Hämophilie A, fünf für alle Schweregrade der Hämophilie B und zwei für die schwere Hämophilie B beträgt. Die Studie ergab eine globale Gesamtzahl von etwa 1 125 000 Männern mit Hämophilie, was einen dramatischen Anstieg im Vergleich zu der früheren Schätzung von 400 000 weltweit bedeutet. Außerdem wird geschätzt, dass 418.000 von ihnen eine schwere Hämophilie haben, von denen die meisten nicht diagnostiziert sind.

„Diese Studie ist ein Meilenstein auf unserem Weg zur Versorgung von Hämophiliepatienten weltweit. Zu wissen, wie viele Patienten in jedem Land angesichts der Bevölkerungszahl zu erwarten sind, ist ein wichtiges Maß für die Effizienz des Gesundheitssystems. Zu wissen, wie viele Patienten es eigentlich geben sollte und wie viele weniger an nationale und internationale Register gemeldet werden, ist ein Maß für die noch zu leistende Arbeit“, so Alfonso Iorio, MD, Hauptautor und ehemaliger Vorsitzender des DDC. „Wenn wir wissen, wie viele Patienten es gibt, können die Gesundheitssysteme den Ressourcenbedarf für die Behandlung der Krankheit abschätzen, und die Arzneimittelhersteller können ihre Investitionen in die Forschung erhöhen, um dem Bedarf einer Patientenpopulation gerecht zu werden, die dreimal größer ist als bisher angenommen. Sie wird auch die Bedeutung von Aufklärungs- und Identifizierungskampagnen unterstreichen.“

Der Artikel „Establishing the Male Prevalence and Prevalence at Birth of Hemophilia: A Meta-Analytic Approach Using National Registries“, erschien am 10. September 2019 in Annals of Internal Medicine.